94%-kal csökkentett kockázat: gyógyszer érkezhet az eddig gyógyíthatatlannak tartott, szívünkre veszélyt jelentő, alattomos koleszterinszint kezelésére.
Amerikai tudósok által kifejlesztett kísérleti gyógyszer legalább fél éven át jelentős mellékhatások nélkül csökkentette egy koleszterinszerű részecske szintjét a vérben, amely a népesség körülbelül tíz százalékát fenyegeti, mint egy csendes gyilkos. Ez egy örökletes jellegű probléma, amely eddig megoldatlan maradt, legalábbis eddig.
A magas koleszterinszint már régóta ismert tényezője a szívbetegségek kockázatának, és jó hír, hogy életmódbeli változtatások, rendszeres testmozgás, valamint megfelelő gyógyszerek segítségével hatékonyan kezelhető. Azonban létezik egy különleges, a figyelem által gyakran figyelmen kívül hagyott részecske: a lipoprotein(a), vagyis Lp(a). Ez a "lopakodó koleszterin" körülbelül minden tizedik ember vérében előfordul, és sokszor láthatatlan marad a betegek számára. Az orvosi közösség sem szentel neki elég figyelmet, hiszen nem része a szokásos vérvizsgálatoknak. Pedig az Lp(a) jelentős veszélyt jelent a szív- és érrendszer egészségére, mivel hozzájárul a zsíros plakkok felhalmozódásához az erek falán, így érdemes tudomást venni róla a szívvédő stratégiák kialakításakor.
Viszont még ha fény is derült a magas Lp(a) szintre (ami amúgy egy örökletes jellemző), akkor sincs rá megoldás, ugyanis nincsenek jóváhagyott koleszterinszint-csökkentő terápiák kifejezetten erre a genetikai kockázati tényezőre, és az életmódbeli változtatások, például a diéta és a testmozgás nem biztosítanak érdemi csökkentést
Ezért is tekinthető mérföldkőnek a lepodisiran nevű kísérleti gyógyszer. A készítmény hatásmechanizmusa abban rejlik, hogy az mRNS-t, vagyis a hírvivő RNS-t célozza meg, amely a szervezetet arra ösztönzi, hogy Lp(a) molekulákat állítson elő. A gyógyszer lényegében "blokkolja" ezt a hírvivőt, így megakadályozza az Lp(a) termelését a májban.
A legutóbbi, az Eli Lilly gyógyszergyártó által lebonyolított második fázisú klinikai vizsgálat során 320 résztvevő bevonásával folytatott kutatás során a tudósok figyelemre méltó eredményeket értek el. Az injekciós kezelés hat hónappal a beadás után 93,9%-kal csökkentette az Lp(a) szintet. Az egy év elteltével végzett mérések azt mutatták, hogy a hatás valamelyest csökkent, de még mindig jelentős, 88,5%-os csökkenést tapasztaltak. Érdekes módon azoknál a résztvevőknél, akik hat hónap után második adagot kaptak, egy év múltán 94,8%-os csökkenést regisztráltak. Ezek az eredmények arra utalnak, hogy a ritkán alkalmazott adagolás hosszú távú védelmet nyújthat. Továbbá, kedvező hír, hogy a mellékhatások előfordulása minimális volt, és azok is csupán enyhe tüneteket mutattak.
Az Eli Lilly egy jelentős, harmadik fázisú klinikai vizsgálatot indít, melynek célja, hogy felmérje, vajon a lepodisiran hatékonyan képes-e megelőzni a szívrohamokat, agyvérzéseket és a szív- és érrendszeri eredetű halálozásokat. Ez a kísérlet jelenleg zajlik, és a tervek szerint 2029-re zárul le.
